EMA recomienda rechazar autorización de terapia génica para distrofia muscular de Duchenne
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) solicitó a la Comisión Europea no otorgar la licencia para Elevidys, una terapia génica destinada a tratar la distrofia muscular de Duchenne en niños entre 3 y 7 años que aún conservan la capacidad de caminar. La recomendación se fundamenta en que los ensayos clínicos no lograron demostrar beneficios clínicos significativos del fármaco.
El rechazo se basa en un estudio con 125 pacientes menores que recibieron una única infusión intravenosa de Elevidys o un placebo. Tras un seguimiento de 12 meses, las mejoras observadas fueron prácticamente iguales en ambos grupos, sin diferencias estadísticamente relevantes.
Desarrollado por Roche, Elevidys utiliza un virus portador de material genético para producir una versión truncada de la proteína distrofina, esencial para proteger los músculos durante su movimiento. Aunque el medicamento logró que los pacientes sintetizaran esta forma abreviada, no se observaron mejoras funcionales asociadas. La ausencia normal de distrofina provoca un desgaste progresivo de la musculatura, llevando a la pérdida total de función muscular.
En Chile, este tratamiento ganó notoriedad por la lucha de Camila Gómez, madre del niño Tomás Ross, quien recorrió más de mil kilómetros para solicitar su financiamiento y su inclusión en la Ley Ricarte Soto. Con un costo aproximado de 3.500 millones de pesos, Elevidys contaba con la designación de medicamento huérfano desde 2020.
La EMA ha dejado claro que los beneficios clínicos no están demostrados y aconseja rechazar su autorización. Roche tiene un plazo de 15 días para solicitar una revisión del dictamen si lo considera pertinente. Mientras tanto, los ensayos clínicos con Elevidys permanecen suspendidos temporalmente y los pacientes que ya recibieron el tratamiento continúan bajo vigilancia médica.